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PBC per gli operatori sanitari

La Fondazione PBC è l'unica organizzazione del Regno Unito dedicato esclusivamente a fornire supporto e informazioni per le persone colpite da PBC

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Non esiste alcuna cura per la CBP al momento. L’unico trattamento autorizzato ad una dose di 10-15 mg/kg al giorno è l’acido biliare, l’acido ursodesossicolico. Analisi sistematiche dei risultati di test controllati di acido ursodesossicolico nella CBP suggeriscono che vi è un qualche rallentamento del corso clinico della malattia, sebbene i vantaggi per i sintomi siano limitati. Il trattamento ad acido ursodesossicolico è sorprendentemente privo di effetti collaterali. Non esiste consenso sul fatto che i pazienti a cui è stata diagnosticata la CBP, ma che sono asintomatici, debbano essere trattati con acido ursodesossicolico e, se sì, per quanto tempo. Il costo dell’attuale trattamento si aggira intorno ai 1500$ all’anno.

A causa del carattere immune della malattia, negli scorsi vent’anni sono state valutate un certo numero di terapie immunosoppressive. La maggior parte di queste non ha mostrato alcun beneficio oppure effetti collaterali non accettabili, o entrambi. Un certo numero di esami controllati è in corso, per esempio di altri acidi biliari, corticosteroidi e altri trattamenti – di solito insieme ad acido ursodesossicolico. A causa del corso clinico imprevedibile e solitamente lento della malattia, trattamento e test clinici sono difficili da interpretare ed è difficile consigliare pazienti individuali su se sottoporsi al trattamento. Alcuni pazienti possono rimanere asintomatici per vent’anni, mentre altri possono passare da asintomatici a complessi (ipertensione portale), addirittura alla morte, per malattia epatica nel giro di uno o due anni. Inoltre, i sintomi gravi di stanchezza e letargia, a volte prurito, possono essere sproporzionati rispetto alle anomalie istologiche o biomediche sottostanti. Questi sintomi non rispondono necessariamente all’acido ursodesossicolico, o altri trattamenti attualmente in esame. A prescindere da qualsiasi altra azione che possa essere presa, l’acido ursodesossicolico migliora i test di funzionalità epatica nella maggior parte dei pazienti.

Come per altre malattie del fegato allo stadio finale, il trapianto è ora un’opzione largamente accettata per persone allo stadio terminale della CBP. I risultati attuali di trapianto di fegato per CBP sono migliori di quelli di qualsiasi altro gruppo di malattie gravi. Fino al 90% dei pazienti che hanno ricevuto un trapianto di fegato come risultato della CBP dovrebbero essere vivi dopo un anno, l’80% dopo cinque anni, con una buona qualità di vita. La tempistica del trapianto è difficile. Come per altre malattie epatiche, la decisione di offrire o meno il trapianto e quando trapiantare dipende da una combinazione di valutazioni di prognosi senza trapianto (durata della vita), gravità dei sintomi (qualità di vita), e equilibrio tra i rischi di trapianto e il rischio senza trapianto.

Quali trattamenti sono disponibili per altri sintomi della CBP?

Prurito:

Il miglior modo per trattarlo all’inizio è con colestiramina (Questran). Più della metà dei pazienti con prurito rispondono a questo trattamento che interrompe la circolazione enteroepatica, talvolta andando a colpire il metabolismo degli acidi biliari. La colestiramina può causare diarrea correlata al dosaggio e altri sintomi GI. La colestiramina lega gli acidi biliari e altri medicinali, quindi non deve essere somministrata contemporaneamente all’acido ursodesossicolico o altri medicinali abituali. I trattamenti di seconda linea includono Rifampicina, Naltrexone e altri agenti. Notare che questi agenti possono essere epatotossici e avere effetti collaterali significativi e devono essere assunti sotto il controllo di esperti. La pelle secca è un’evidente caratteristica del prurito, un uso abbondante di idratanti per la pelle è dunque fortemente raccomandato.This is best treated initially with Cholestyramine (Questran).  Over half of patients with pruritus respond to this treatment which interrupts the entrohepatic circulation, possibly affecting bile acid metabolism, which may be associated with pruritus.  Cholestyramine may cause dose-related diarrhoea and other GI symptoms.  Cholestyramine binds bile acids and other medications, hence should not be given at the same time as ursodeoxycholic acid, or other regular medication.  Second line treatments include Rifampicin, Naltrexone and other agents.  Note that these agents may be hepatotoxic and have significant side effects and should be used under expert guidance.  Dry skin is a prominent feature of the pruritus, so liberal use of skin moisturisers is strongly recommended.

Ipercolesterolemia:

Alcuni pazienti hanno il colesterolo sierico notevolmente aumentato. Come con altri pazienti, questo può e deve essere trattato – preferibilmente con un fibrato o statina, ma bisogna ricordare che l’aumento dei livelli di colesterolo può essere dovuto alla lipoproteina X e vi sono poche prove di un aumento del rischio di complicazioni cardiovascolari.

Osteoporosi:

Poiché la CBP colpisce più frequentemente le donne in menopausa e la malattia colestatica del fegato può contribuire all’osteoporosi, occorre prendere in considerazione una valutazione della densità minerale ossea (scansione DXA). Se l’osteoporosi è presente, il trattamento è uguale a quello per ogni altro paziente affetto da osteoporosi.

Fare prescrizioni per pazienti con CBP:

In generale, la funzione epatica resta a lungo ben preservata nel corso clinico. Ciò significa che la maggior parte dei farmaci può essere somministrata in maniera normale. Dal momento che la CBP è un disordine colestatico, non si dovrebbero somministrare ormoni sessuali senza una forte indicazione. Il paracetamolo è solitamente innocuo ad ogni stadio ma non dovrebbero esserne somministrati più di 3 g al giorno. Altri farmaci dovrebbero essere assunti come per le altre malattie del fegato.